问题分析:尚无特效治疗。部分病人可有一段时间全无症状,这段时间内不需要治疗,但应注意避免过敏及蛋白尿的发作。
1.溶血的治疗 在急性溶血发作时用泼尼松1~2mg/(kg·d)治疗,可减轻溶血,至少需服药2周以上,疗效出现后,可给小剂量0.3~0.5mg/(kg·d)维持。维生素E有稳定红细胞膜和防止溶血作用,每天肌注100mg或口服100mg/次,3次/d,经3~4周后溶血现象减轻、红细胞和血红蛋白增高。
2.贫血的治疗
(1)输血:贫血明显者可输血,但不宜输全血,这是因为全血中的白细胞能激活补体,促进溶血。此外,血浆中的ABO凝集素也可能破坏病人的补体敏感红细胞。一般可输入经生理盐水洗涤3次的红细胞,输入红细胞不仅可纠正贫血,而且还可间接抑制造血,使骨髓减少产生补体敏感的红细胞,从而减轻溶血。
(2)雄激素的使用:有刺激红细胞生成作用,可用氟甲睾酮(氟羟甲基睾丸酮),剂量为1~2mg/(kg·d),产生疗效后用小剂量维持(10~30mg/d)。也可用丙酸睾酮,但在治疗前和治疗中应检查肝功能,本病可能有肝功能损害,应予注意。
(3)补铁:如有缺铁,可补铁。但应注意,铁剂可诱发溶血,这可能与铁剂刺激骨髓产生对补体敏感的红细胞而致溶血加速有关。补铁宜用小剂量铁剂。有人主张在给铁剂治疗前先输血,以抑制红细胞的生成,可防止溶血加重。
3.骨髓移植 有较好的疗效,为根治本病提供了新手段。目前正在进一步研究中。
4.基因治疗 随着对PNH异常基因的认识,使用基因治疗PNH有可能成为一种新的疗法。目前处于研究阶段。
5.其他 此外,每次用6%右旋糖酐10~20ml/kg静脉滴注,有暂时减轻溶血作用。并发急性血栓形成时,可用溶栓剂(如链激酶、尿激酶等)治疗。一旦转安,可用肝素治疗。之后,可用抗凝剂华法林衍生物或双香豆素治疗。脾切除无效。