问题分析:异染性脑白质营养不良没有特效治疗方法,仅是对症治疗,尽量控制症状,减少并发症,延长患者生命。
一、药物治疗
1、酶替代疗法:曾有人用牛脑中提取出的芳香基硫酸酯酶-A静脉注射治疗,脑内芳香基硫酸酯酶-A活性及脑内脱髓鞘病变没有改善。
2、骨髓移植:骨髓移植(BMT)可纠正MLD患者的代谢异常。但有研究表明BMT并未使MLD的症状得到明显改善,且MRI表明脑白质的损伤是持续加重的。目前多认为BMT宜应用于晚婴型的症状前或青少年型的早期患者。
3、基因治疗:本病是单基因病,因而基因治疗就成为目前治疗探讨的热点,通过某种手段将芳香基硫酸酯酶A基因转染于患者骨髓进行基因治疗,还处于探索阶段,效果及副作用还不是很明确。
二、其他治疗
有运动障碍者可试着进行康复训练,如肢体康复训练、言语康复等。卧床患者注意加强护理,翻身拍背,防止压疮、肺感染等。