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异染性脑白质营养不良的治疗方法有哪些

异染性脑白质营养不良的治疗方法有哪些
温馨提示:因无法面诊,医生建议仅供参考
黄世昌 副主任医师 内科 极速问诊
三级甲等 北京大学第一医院

问题分析:异染性脑白质营养不良没有特效治疗方法,仅是对症治疗,尽量控制症状,减少并发症,延长患者生命。
一、药物治疗
1、酶替代疗法:曾有人用牛脑中提取出的芳香基硫酸酯酶-A静脉注射治疗,脑内芳香基硫酸酯酶-A活性及脑内脱髓鞘病变没有改善。
2、骨髓移植:骨髓移植(BMT)可纠正MLD患者的代谢异常。但有研究表明BMT并未使MLD的症状得到明显改善,且MRI表明脑白质的损伤是持续加重的。目前多认为BMT宜应用于晚婴型的症状前或青少年型的早期患者。
3、基因治疗:本病是单基因病,因而基因治疗就成为目前治疗探讨的热点,通过某种手段将芳香基硫酸酯酶A基因转染于患者骨髓进行基因治疗,还处于探索阶段,效果及副作用还不是很明确。
二、其他治疗
有运动障碍者可试着进行康复训练,如肢体康复训练、言语康复等。卧床患者注意加强护理,翻身拍背,防止压疮、肺感染等。

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一般来说,小儿异染性脑白质营养不良的治疗方法有一般治疗、药物治疗等。小儿异染性脑白质营养不良通常需要长期持续性治疗,如果患者小儿异染性脑白质营养不良伴有癫痫病发作,可用抗癫痫药物进行治疗;如果患者小儿异染性脑白质营养不良伴有痉挛,可遵医嘱用肌肉松弛剂进行治疗。治疗期间患者应该规律作息,避免熬夜,保持清淡饮食,可以多吃新鲜蔬果,有利于身体健康。
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 目前本病无有效疗法,仍以支持和对症治疗为主。基因疗法用腺病毒等载体将芳基硫酸酯酶A基因转染病人骨髓,但尚处于探索阶段。由于维生素A是合成硫苷酯的辅酶,患儿应避免和限制摄入富含维生素A的食物。
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