问题分析：小儿腺苷脱氨酶缺乏症的治疗周期多为长期持续性治疗，小儿腺苷脱氨酶缺乏症治疗包括造血干细胞移植、免疫替代治疗以及基因治疗。目前造血干细胞移植仍是治疗最佳方案，免疫替代治疗用于无条件进行基因治疗或缺乏合适人类白细胞抗原供体的移植患者，但最终需要进行基因治疗后骨髓移植。
一、药物治疗
无条件进行基因治疗或缺乏合适人类白细胞抗原供体的移植的小儿腺苷脱氨酶缺乏症患儿，可进行免疫替代治疗。预防性使用复方磺胺、氟康唑、阿昔洛韦分别针对细菌、真菌、病毒感染进行治疗及预防。同时规律使用丙种球蛋白，增强免疫力。
二、手术治疗
骨髓造血干细胞移植是小儿腺苷脱氨酶缺乏症的最佳治疗方案，移植成功后可获免疫重建，长期生存。如果同胞相合或相合血缘供者，存活率约90%，但如若相合非血缘供者生存率下降到50%。
三、其他治疗
1、酶替代疗法：酶替代疗法是将腺苷脱氨酶与聚乙二醇结合应用，可延长该酶在体内的活性，减少其免疫原性，该治疗几乎可完全纠正患儿的代谢紊乱，使免疫功能得到不同程度的恢复。
2、基因治疗：通过将外源性的正常基因导入靶细胞，以纠正异常基因，达到治疗该基因病变引起的疾病。基因治疗是目前治疗腺苷脱氨酶缺乏的重要手段，存活率高且无移植相关风险。但长期疗效有待进一步的观察，且如基因治疗失败后仍可考虑进行骨髓移植。基因治疗目前仍处于开发阶段，无法大规模应用。
