问题分析： 运动神经元病（motor neuron disease，MND）是一组病因未明的选择性侵犯脊髓前角细胞、脑干运动神经元、皮层锥体细胞及锥体束的慢性进行性神经变性疾病。发病率约为每年1-3/10万，患病率为每年4-8/10万。由于多数患者于出现症状后3-5年内死亡，因此，该病的患病率与发病率较为接近。MND病因尚不清楚，一般认为是随着年龄增长，由遗传易感个体暴露于不利环境所造成的，即遗传因素和环境因素共同导致了运动神经元病的发生。
1、针对发病机制，延缓病情进展药物： 力如太是目前唯一一个美国食品药品监督局（FDA）批准的用于治疗ALS的药物，也是到目前为止，唯一一个证明对动物模型有效，临床也有效的药物。其主要作用时可以延缓病情发展。力如太是一类针对兴奋性氨基酸毒性机制的药物，能降低谷氨酸水平，主要的作用机制包括：（1）稳定电压门控钠通道的非激活状态；（2）抑制突触前谷氨酸释放；（3）激活突触后谷氨酸受体以促进谷氨酸的摄取。根据4个随机对照临床试验的荟萃分析得出结论，每日100 mg力如太可以延长患者中位存活期2～3个月。而最新研究显示收益更好,延长存活期4 ～20 个月。从药物安全性角度，该药整体耐受性好，对照临床试验中观察到的最常见不良反应是恶心（15%）和乏力（18%），少见不良事件包括头晕和胃肠道反应。因该药物可导致血清转氨酶升高，治疗期间应监测肝功能。少数病例报道该药物会导致骨髓减少。此外，尚有一些新药处于上市前的临床试验阶段，是否有效及安全性如何有待进一步考量。 一些抗氧化药物也具有一定疗效，研究显示：ALS患者定期应用维生素E，其病情进展的风险小于未应用者，该结论支持氧化应激在ALS致病机制中起到某种重要作用的假说。 辅酶Q10或泛醌（ coenzyme 10或ubiquinone）：运动神经元的高代谢需求及对氧化磷酸化供能的依赖使其对线粒体功能的丧失格外易感。而线粒体功能障碍可能与ALS神经元死亡有关。辅酶Q10是一种自由基捕获剂和促进线粒体呼吸链电子传递的辅因子，为亲脂性药物并可有效透过血脑屏障。在开放性、剂量递增研究中，31例ALS患者口服3000 mg/d 8个月,药物的安全性和耐受性良好。 目前世界各研究机构仍在致力于研发各种药物，希望能在未来有所突破。 2、改善症状药物： 对肌张力增高患者可使用解痉类药物缓解僵硬感；抗胆碱药物有助于抗疲劳和抗唾液分泌过多；抗生素可用于治疗意外吸入食物引起的呼吸道感染；止痛药可用来缓解疼痛症状；ALS患者常出现情绪不稳，一方面与疾病造成的心理负担有关，另一方面也与疾病本身有关，对具有此类症状的患者，可给予抗抑郁药和抗焦虑药改善患者的情绪。
